Una terapia celular restaura el sistema inmune en pacientes con esclerosis

Un científico gallego coordina el ensayo clínico para tratar la patología degenerativa


redacción / la voz

Las propias defensas naturales del organismo son las que atacan a las neuronas. Es lo que ocurre con la esclerosis múltiple, una enfermedad autoinmune, inflamatoria y degenerativa del sistema nervioso central para la que en la actualidad, y pese a los avances de los últimos años, aún no existe una cura. Encontrarla se ha convertido en una obsesión para el investigador gallego Pablo Villoslada (Ourense, 1966), tanto en su etapa en Estados Unidos como ahora desde el Instituto de Investigaciones Biomédicas August Pi y Sunyer (Idibaps), asociado al Hospital Clínic de Barcelona.

Villoslada, que ha identificado nuevos métodos para predecir la evolución de la enfermedad y liderado la búsqueda de nuevos fármacos, ha dado ahora un nuevo y puede que decisivo paso: una terapia celular que podría restaurar el sistema inmunitario en pacientes con esclerosis múltiple. Los resultados clínicos del ensayo clínico en fase I, que también ha sido coordinado por Daniel Benítez, se han presentado en la revista científica Pnas.

Es todavía una prueba pequeña, en la que han participado doce pacientes para verificar que el tratamiento es seguro y con efectos secundarios asumibles -lo que se ha demostrado-, pero para una patología en la que no existen demasiadas alternativas terapéuticas se erige como una sólida esperanza. Sobre todo porque en el estudio se ha probado que la terapia celular también es capaz de activar una parte del sistema inmunitario responsable de terminar con la inflamación y, por tanto, con el daño que esta genera en la mielina, la cubierta protectora que rodea a las neuronas. Aún es muy pronto para saber si tendrá o no éxito, pero promete.

 

«Los resultados de este estudio en fase 1 demuestran que el tratamiento es seguro en las dosis probadas y hemos comprobado su efecto en el sistema inmune, lo que permite continuar con los ensayos clínicos», destaca Pablo Villoslada.

También para la neuromielitis

El ensayo presenta otra novedad importante. No solo se ha probado en ocho pacientes con esclerosis múltiple, la segunda causa de discapacidad neurológica en adultos jóvenes (20-40 años), sino también en cuatro que sufren neuromielitis óptica, una enfermedad rara y también degenerativa que es aún más grave que la primera. Afecta a entre 5 y 10 personas de cada 100.000. En ambos casos, los resultados han sido satisfactorios para el objetivo que se pretendía.

La nueva terapia celular está basada en células dendríticas tolerogénicas, que se obtienen de la sangre del propio paciente y que se modifican en laboratorio para inhibir la respuesta inflamatoria, que es la característica común en ambas enfermedades. En los dos casos lo que se pretende es modular las defensas del paciente de forma específica y selectiva para frenar la inflamación que causan estas patologías que afectan al sistema nervioso.

El tratamiento frena el proceso inflamatorio que ataca a las neuronas

El tratamiento propuesto consiste en aislar y modular en laboratorio un tipo de glóbulos blancos de la sangre, las células dendríticas, y hacerlas tolerantes a proteínas de la mielina y del cerebro, contra las que reacciona el sistema inmune de los pacientes.

La maduración de estas células en el laboratorio está dirigida a que supriman la inflamación, en vez de promoverla. Dado que son del propio paciente (autólogas) no sufren rechazo y pueden realizar su función tras ser inyectadas.

En el mismo ensayo se llevó a cabo un análisis de marcadores inmunólogicos asociados a las dos enfermedades estudiadas. «Hemos podido observar que las células dendríticas producidas en el laboratorio tienen un perfil tolerogénico o antiinflamatorio, es decir, que están orientadas a inhibir la respuesta inflamatoria, que es el objetivo de la terapia», destaca Daniel Benítez, el otro investigador que ha coordinado el trabajo.

El siguiente paso es realizar un ensayo en fase 2 con más pacientes que demuestre que esta estrategia terapéutica es clínicamente eficaz. De probarse, también podría ser eficaz para otras enfermedades autoinmunes, como las encefalitis, la artritis o la psoriasis.

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