«Sin el tratamiento experimental habría fallecido», dice la pequeña
13 dic 2022 . Actualizado a las 08:13 h.Leucemia linfoblástica aguda de células T. Fue el primer mazazo que recibieron hace tres años la pequeña Alyssa y su familia. Pero no fue lo peor. Lo más trágico fue comprobar que ni el tratamiento agresivo que recibió ni un posterior trasplante de médula habían servido para nada. Hace seis meses, la niña, que ahora tiene 13 años, estaba completamente desahuciada. Su cáncer de sangre no respondía a ninguna opción terapéutica.
Hasta que un ensayo clínico que preparaba el Great Ormond Street Hospital for Children de Londres se cruzó en su camino. Era su última esperanza y la familia aceptó someter a Alyssa a una terapia genética experimental que nunca se había probado, en la que las células T de un donante sano fueron editadas genéticamente para destruir estas mismas células del sistema inmunitario de la paciente, que en condiciones normales nos protegen de las infecciones, pero que en el caso de la pequeña eran las responsables de su tumor.
Seis meses después, la leucemia de la niña ha remitido por completo. Es indetectable e incluso ha recibido un segundo trasplante de médula para restaurar con éxito su sistema inmunológico. La pequeña está en su casa, donde sigue vigilada, pero la pesadilla ha pasado.
«Sin el tratamiento experimental habría fallecido», admite la pequeña en un vídeo difundido por el hospital y recogido por la BBC. Y fue decisión de la propia Alyssa convertirse en la primera persona en recibir un tratamiento experimental que contenía millones de células modificadas, en mayo de este año.
«Es una locura. Es increíble que haya podido tener esta oportunidad, estoy muy agradecida por ello y sé que también ayudará a otros niños en el futuro», confesó la niña. La satisfacción también fue palpable en Robert Chiesa, del departamento de trasplante de médula ósea del Hospital Great Ormond Street: «Es extremadamente emocionante. Obviamente, este es un nuevo campo en la medicina y es fascinante que podamos redirigir el sistema inmunitario para combatir el cáncer».
«Esta es nuestra ingeniería celular más sofisticada hasta el momento y allana el camino para otros tratamientos nuevos y, en última instancia, mejores futuros para los niños enfermos», añadió el inmunólogo Waseem Qasim, uno de los líderes del proyecto.
La tecnología aplicada es la denominada edición de bases, por la que se modifica la estructura de uno de los cuatro nucleótidos o bases: adenina (A), citosina (C), guanina (G) y timina (T), las letras de la vida, convirtiéndola en otra y cambiando las instrucciones genéticas. Fue así como modificaron células T de un paciente sano para hacerlas capaces de eliminar las células T de la enferma de forma precisa y sin dañar otras células.
