Una nueva técnica de edición puede corregir el ADN en el 89 % de las enfermedades genéticas

Es más precisa que el CRISPR, lo que abre la vía para que la tecnología pueda llegar a la clínica


redacción

Es una nueva de editar el código de la vida. Y mucho más fiable y precisa que el corta y pega genético CRISPR-Cas9, creado por las investigadoras Jennifer Doudna y Emmanuelle Charpentier a partir de la investigación básica del español Francisco Mójica. Cuando fue descubierto hace nueve años se presentó como la gran revolución para el tratamiento de las enfermedades de base genética. Solo que hasta el momento sus resultados apenas han llegado a la clínica porque a la hora de corregir las variantes en las letras del ADN (AGTC) asociadas a patologías se producían errores.

El nuevo sistema se llama Prime Edition, desarrollado por investigadores del Instituto Broad y el Instituto Tecnológico de Massachusetts (Estados Unidos) presenta el potencial de corregir, de forma más precisa, el 89 % de las 75.000 variaciones genéticas conocidas que causan enfermedades en el ADN a partir del fallo de una sola letra.

Modifica con una exactitud sin precedentes el ADN de las células humanas y con menos efectos secundarios indeseados que las actuales técnicas, como CRISPR-cas9, según se recoge en la presentación de la nueva tecnología en la revista Nature.

El estudio dirigido por el biólogo químico David Liu prueba una alternativa de edición del genoma que mejora la técnica y los resultados obtenidos hasta ahora. «La mayoría de las variantes genéticas que causan enfermedades son difíciles de corregir de manera eficiente y sin exceso de efectos secundarios», dicen los investigadores. El método presentado es «versátil y preciso», ya que «escribe directamente nueva información genética en un sitio específico del ADN», con lo que mejora de forma sensible, o al menos tiene el potencial para ello, la tecnología actual.

«No se trata solo de otra variante CRISPR que sumar a la ya larga lista de herramientas conocidas. Es algo totalmente distinto, imaginativo, sorprendente. Talento puro», destaca el biotecnólogo del CSIC Lluis Montoliu ante un descubrimiento del que dice «quitarse el sombrero». Aún así, precisa que la nueva innovación deberá ser probada en los laboratorios de todo el mundo para confirmar su eficacia y poder así, en el futuro, dar el salto a la clínica.

La investigación se centró en dos patologías: «aplicamos la edición principal en células humanas para corregir de manera eficiente y con pocos efectos secundarios a las causas genéticas primarias de la enfermedad de células falciformes (la anemia, por ejemplo) y la enfermedad de Tay-Sachs», una enfermedad degenerativa hereditaria que afecta el sistema nervioso.

De manera técnica, el artículo explica que se deterioró una enzima (Cas9, muy utilizada en técnicas de CRISPR) y se fusionó a otra (transcriptasa inversa). Una vez en su destino de la cadena celular, actuaban en equipo. Primero una cortaba y luego la otra reparaba.

En otras palabras, la técnica de alta precisión corta el ADN en el sitio del genoma programado por los científicos, rompe la cadena de doble hélice, y repara el «daño». Es decir, cura alguna de las 75.000 variantes de ADN asociadas a alguna enfermedad antes de que aparezca. Con la técnica actual, puede haber efectos secundarios al cortar más de lo deseado, y alterar las secuencias de ADN que permiten el buen funcionamiento del organismo, señala Nature.

En sus resultados, los autores del artículo, según informa Colpisa, aseguran que esta edición fue admitida por «cuatro líneas celulares humanas y neuronas corticales de ratón», aunque con una «eficacia variable». «La edición Prime Edition ofrece ventajas de eficiencia y pureza en la reparación dirigida», en comparación con la edición base de CRISPR y «amplía sustancialmente el alcance y las capacidades de la edición del genoma», sostienen. En resumen, «podría corregir aproximadamente el 89 % de las variantes genéticas patógenas conocidas en los humanas», sostienen en el artículo.

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