La familia del bebé recaudó dos millones para tratar su atrofia muscular espinal
09 jul 2019 . Actualizado a las 12:45 h.La familia de Matilde, una bebé de dos meses de Portugal, ha conseguido recaudar dos millones de euros mediante una campaña de concienciación ciudadana para que la niña pueda ser tratada de la enfermedad rara que padece, la atrofia muscular espinal, con un innovador tratamiento que fue aprobado en mayo por la Agencia Americana del Medicamento. Se trata de Zolgensma, una terapia génica que con una única administración puede corregir la patología, que afecta a todos los músculos del cuerpo y causa pérdida de fuerza, parálisis progresiva y pérdida de las capacidades motoras. Esta indicación terapéutica desarrollada por Novartis, que aún no ha sido autorizada en Europa, cuesta 1,9 millones de euros, con lo que se ha convertido en la más cara del mundo.
Pero tampoco es la única alternativa para la enfermedad. Galicia, de hecho, fue la primera comunidad en España en suministrar Spinraza, un medicamento destinado a pacientes con atrofia muscular espinal de tipo 1, como la bebé de Portugal, que está ofreciendo resultados espectaculares. «Aos nenos aos que se lle administrou cambioulles a vida», explica Merchi Álvarez, presidenta de GaliciaAME, la entidad que se movilizó para que la Seguridad Social financiase la terapia y con la que también se pusieron en contacto desde Portugal para pedirles su colaboración en la campaña de recogida de fondos para la niña afectada. El tratamiento anual con Spinraza cuesta, en la actualidad, once veces menos que la nueva terapia génica. Si cuando salió al mercado lo hizo con un coste para el mismo período de 800.000 euros, ahora se ha rebajado a 175.000.
«O problema é que en Portugal tampouco teñen Spinraza, pero como se trata dun tratamento que si está autorizado en Europa, e o outro aínda non, penso que a familia resultaríalle moito máis cómodo e barato pedilo a España ou a outro país europeo», advierte Merchi Álvarez, quien precisa que pidió información más concreta sobre el caso a los promotores de la campaña realizada en Portugal, pero que «aínda non ma facilitaron».
Desde GaliciAME también anunciaron que esperarán a que la Agencia Europea del Medicamento apruebe la terapia génica, que solo se puede ofrecer a los menores de dos años, antes de iniciar negociaciones con el Ministerio de Sanidad y con el Sergas para estudiar la posibilidad de que también pueda ser sufragado por la sanidad pública.
«Agora mesmo -dice- o que podemos dicir é que Spinraza funciona moi ben e que non hai ningún neno que o necesite que non teña o tratamento, que si o pides un día xa o tes ao seguinte».
En el caso de que la UE apruebe y autorice la comercialización de Zolgensma se convertiría en la terapia más cara de las incluidas en la cartera de servicios. El récord lo ostenta ahora Luxturna, una terapia génica para una enfermedad hereditaria de la retina que fue aceptada en noviembre pasado por Europa. En España aún no se hizo público el precio, pero el coste de salida en Estados Unidos fue de 752.000 euros para ambos ojos.
Los medicamentos para las enfermedades raras son los que más cuestan a las arcas públicas. Otro ejemplo es Idursulfasa, indicado por el Síndrome de Hunter, y por el que el Sergas paga cerca de 400.000 euros. En la lista de los más caros también está el primero dirigido para la enfermedad de Pompe, con 375.000 euros.
ANÁLISIS: ¿POR QUÉ SON TAN CAROS LOS FÁRMACOS?
Muchos fracasos detrás de un éxito
Zolgensma, Luxturna, Car-T... Las dos primeras son terapias dirigidas a enfermedades raras y la última a determinadas variantes de tumores sanguíneos, especialmente infantiles. Pero, aparte de su elevado precio, ¿qué tienen en común? Son tratamientos personalizados que, con un tratamiento único, presentan el potencial de frenar la progresión de la enfermedad en cada caso. Por esto mismo es por lo que las compañías farmacéuticas que las crean las ponen en el mercado a un coste tan disparado. Necesitan rentabilizarlos. El tratamiento del cáncer con Car-T, que ya se ha iniciado en España en los hospitales autorizados por Sanidad -ninguno en Galicia-, cuesta en torno a 300.000 euros.
Pero, ¿está, pese a todo, justificado su precio? «La industria farmacéutica no es una oenegé y antes de crear un fármaco necesita años de investigación en los que ha fracasado con otras moléculas que ha probado», explica Carmen López, de la Federación Gallega de Enfermedades Raras, quien advierte, no obstante, que sí se debería favorecer el mecenazgo en la investigación previa, de forma clara y transparente, para conseguir una rebaja final. Álvaro Urbano, coordinador nacional de las terapias Car-T, coincide en que la ciencia básica es muy cara, pero que ahora las farmacéuticas ya desarrollan un fármaco desde su inicio, sino que, para minimizar riesgos, lo compran a las compañías biotecnológicas que ya han desarrollado este trabajo. «Sí creo -dice- que ahora tienen más margen para reducir los precios».
