Ola solidaria en Portugal para pagar «el medicamento más caro del mundo» a una bebé

La familia de Matilde, una bebé de dos meses con atrofia muscular, ha logrado reunir dos millones de euros para financiar el caro tratamiento disponible en EE.UU.


redacción

La familia de Matilde, una bebé de dos meses, ha movilizado a Portugal para conseguir dos millones de euros con los que pagar el que es conocido como «el medicamento más caro del mundo» para tratar la atrofia muscular que padece.

El caso, conocido hace pocos días, ha concluido este martes, cuando los padres han anunciado en Facebook que ya tienen algo más de dos millones de euros, cubriendo así el valor del medicamento, de 1,9 millones, aunque advierten de que pueden tener «gastos adicionales».

Matilde, cuyo rostro ocupa las portadas de las versiones digitales de los diarios, fue diagnosticada al nacer con una atrofia muscular espinal de tipo 1, la versión más grave de esta enfermedad, que afecta a todos los músculos del cuerpo y causa pérdida de fuerza, parálisis progresiva y pérdida de las capacidades motoras.

El medicamento más caro del mundo

Estados Unidos aprueba una terapia genética para el tratamiento de la atrofia medular espinal que cuesta casi dos millones de euros

R. Romar

Casi 1,9 millones de euros. Es lo que costará el medicamento Zolgensma, una terapia génica que acaba de aprobar la agencia reguladora de medicamentos de Estados Unidos, la FDA, para el tratamiento de la atrofia muscular espinal, una enfermedad neuromuscular, de carácter genético, que se manifiesta por una pérdida progresiva de la fuerza muscular. Será el medicamento más caro del mundo, con un precio de salida en el mercado estadounidense de 2,1 millones de dólares, aunque la compañía que lo promueve, el gigante farmacéutico Novartis, había barajado un precio inicial de hasta 5 millones de dólares.

Se trata de un fármaco muy caro, pero también revolucionario, ya que con un solo tratamiento se puede corregir la enfermedad, en principio de por vida. La única terapia que existe en la actualidad para el tratamiento de la atrofia muscular espinal, Spinraza, del laboratorio Biogen, debe administrarse de por vida. En todo caso, su irrupción hace unos dos años supuso un cambio radical en las condiciones de vida de los pacientes.Se trata de una enfermedad rara que afecta a una de cada 6.000-10.000 personas y cada año se diagnostican unos 60 casos nuevos en toda España.

Los enfermos gallegos fueron los primeros de toda España en empezar a recibir, hace algo más de año y medio, el tratamiento con Spinraza gracias a la lucha emprendida por Merchi Álvarez, desde la asociación GaliciAME. Tiago, un niño de Porto do Son al que le diagnosticaron la patología con año y medio, fue el primero en obtener el medicamento. Desde entonces, su vida ha cambiado por completo.

Este fármaco, que ofrece muy buenos resultados, tendrá a partir de ahora un nuevo competidor: Zolgensma. Después de su aprobación en Estados Unidos es probable que, más tarde o más temprano, también reciba la autorización de la Agencia Europea del Medicamento. Será entonces cuando se inicie un nuevo debate. ¿Podrá la sanidad pública financiar un medicamento que cuesta casi dos millones de euros? Desde GaliciAME, Merchi Álvarez también anunció que hará todo lo posible para que se pueda ofrecer a los pacientes, aunque también advierte que Spiranza está ofreciendo muy buenos resultados. «O prezo -advierte- non é o único inconvinte, porque esta terapia xénica só está deseñada para nenos menores de dous anos. Todos os demáis quedaríamos fóra. E, en Galicia, por exemplo so temos a dous pacientes con menos de dos anos».

Pese a su elevado coste, los responsables de la compañía Novartis consideran que Zolgensma acabará suponiendo un ahorro para los sistemas públicos de salud. Según su consejero delegado, Vas Narashimhan, su precio supone casi la mitad de lo que cuesta el tratamiento crónico de la enfermedad a lo largo de diez años, unos 3,61 millones de euros. Sin embargo, Spinraza ha ido reduciendo notablemente su precio desde que empezó a aplicarse en Galicia, por lo que es bastante probable que ante la irrupción de un nuevo competidor lo siga haciendo. En un primer momento, el Sergas pagó 800.000 euros por un tratamiento anual, precio que ahora se ha reducido a más de la mitad. «É certo que é unha medicación crónica, pero os seus resultados son increíbles e os pacientes estalles cambiando a vida», destaca la portavoz de GaliciAME.

Pero Novartis también hace sus cuentas. «Zolgensma es un avance histórico en el tratamiento de AME y una terapia genética única. Nuestro objetivo es garantizar un amplio acceso de los pacientes a esta medicina», dijo Vas Narashimhan, al tiempo que avanzó que la compañía ofrecerá a las aseguradoras y a los sistemas públicos de salud facilidades de pago, incluido el reembolso del dinero en aquellos casos en los que la terapia no ofrezca los resultados esperados en determinados pacientes.

Los pacientes gallegos reclaman la prueba del talón

Al margen del debate de los precios, la realidad es que los pacientes de atrofia muscular espinal tienen ahora alternativas de las que no disponían hace no mucho. Su enfermedad tiene ahora tratamiento, pero para alcanzar los mejores resultados y una calidad óptima es imprescindible un diagnóstico precoz. Y esta es la nueva lucha emprendida desde GaliciAME, que reclama que en la prueba del talón que se realiza a los bebés se incluya también la identificación de esta patología genética

«A Administración ten que incluir a proba do talón, porque como agora existe un tratamento é moi importante que os afectados poidan dispoñer del canto antes, porque é o que lles vai cambiar a vida», destaca Merchi Álvarez.

Ante el diagnóstico, los padres de Matilde no se resignaron a los fármacos disponibles en su país, que alivian los síntomas, y lanzaron un llamamiento para conseguir el «Zolgensma», un medicamento aprobado el pasado mes de mayo en Estados Unidos y valorado en unos 1,9 millones de euros. Con la cantidad ya conseguida, Matilde, que ha estado ingresada todo este tiempo en el Hospital Santa María de Lisboa, podrá acceder pronto a su tratamiento, presumiblemente fuera de Portugal, ya que el medicamento debe ser primero autorizado por la Agencia Europea del Medicamento para comercializarse en Europa.

La ola solidaria para ayudar a la niña, de una magnitud pocas veces vista en Portugal, ha conseguido reunir los dos millones de euros en menos de dos meses, algo que ha emocionado a la madre de la bebe, que en Facebook ha asegurado que «no existen palabras en el diccionario» que definan todo lo que la gente ha hecho por ellos.En la misma red social han precisado que el dinero sobrante tras pagar el tratamiento de Matilde «será donado a otras familias» con el mismo problema. 

Los medicamentos más caros del Sergas

Elisa Álvarez

Tratan patologías muy graves, la mayoría raras, y su coste por paciente puede llegar a los 400.000 euros al año

Se llama Sovaldi. Quizás muchos lo recuerden. Es el famoso fármaco que cura la hepatitis C. Su llegada estuvo rodeada de polémicas. Una de ellas, la negociación entre compañía y Administración por su precio. Llegó a hablarse de 60.000 euros por paciente, 25.000, 15.000... Las estimaciones más bajas apuntaban a 13.000. La inversión fue cuantiosa, porque la incidencia de la hepatitis C es considerable en España. Pero hay medicamentos cuyo coste asume el Sergas por un precio bastante más elevado. Si no fuese así, los pacientes estarían perdidos. Muchos, de enfermedades raras, graves e invalidantes. Apenas se investiga en fármacos huérfanos, y cuando por fin se hace, el precio de los tratamientos se dispara. Primero porque la investigación es muy costosa, y segundo porque al ser muy pocos pacientes, el precio por enfermo es altísimo. Pero, insisten médicos y asociaciones, su eficiencia está demostrada, curan o dan calidad de vida a la persona, y a la larga suponen un ahorro para el sistema. Algunos ejemplos son los tratamientos para la hemofilia, la atrofia muscular o la enfermedad de Pompe. 

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