Muere un bebé de seis meses que participaba en un tratamiento experimental de Novartis
SOCIEDAD
El pequeño padecía una grave enfermedad muscular conocida como atrofia muscular espinal
24 abr 2019 . Actualizado a las 11:14 h.La atrofia muscular espinal es una enfermedad neuromuscular. Su forma más grave (la Tipo I) se manifiesta en los primeros seis meses de vida y esos bebés, por ejemplo, no son capaces de levantar la cabeza y tienen dificultades para alimentarse. Nunca llegan a alcanzar muchos hitos del desarrollo y, la mayoría, no supera los dos años de vida.
Por esto, el fármaco Zolgensma, una terapia genética desarrollada por la suiza Novartis, se ha convertido en la esperanza de muchos padres. El gigante farmacéutico tenía planeado introducir este año el medicamento en Estados Unidos y Europa.
Ahora ha salido a la luz que uno de los bebés que participaba en los ensayos clínicos, en su última etapa, ha fallecido. Aún están pendientes de la autopsia pero el portavoz de Novartis, Eric Althoff, ha declarado que «los hallazgos preliminares indican que esto ocurrió en el contexto de una infección respiratoria grave seguida de complicaciones neurológicas en un paciente con AME tipo 1 sintomática, y se consideró por parte del investigador que posiblemente estaba relacionado con el tratamiento».