Una nueva técnica de edición genética corrige la diabetes y la distrofia en ratones sin romper el ADN
SOCIEDAD
Es una nueva y magistral vuelta de tuerca a la técnica de edición del genoma CRISPR-Cas9, llamada a protagonizar la gran revolución en medicina y en el conocimiento de nuestra propia biología. Ya no es necesario que las tijeras moleculares corten un trozo de ADN para reparar una mutación, lo que conllevaría el riesgo de que en el futuro puedan provocarse otras, sino que pueden emplearse sin alterar ni romper el material genético para conseguir el mismo objetivo. Basta con utilizarlas para encender y apagar los interruptores que controlan nuestro genoma, lo que significa que se pueden activar o silenciar los genes sin tocar el ADN. Es lo que ha conseguido un equipo internacional liderado por el científico español Juan Carlos Izpisúa Belmonte desde el Instituto Salk de California, en una investigación presentada en la revista Cell. Los investigadores consiguieron, mediante esta metodología, corregir en modelos de ratón mutaciones asociadas a enfermedades como la diabetes, la insuficiencia aguda de riñón y la distrofia muscular.
Apaga y enciende los genes
Aunque no es la primera vez que se borran mutaciones sin romper el ADN, el enfoque del grupo de Izpisúa es pionero al lograr que la edición genómica actúe sobre los mecanismos epigenómicos, los interruptores que encienden y apagan nuestros genes.
La mayoría de los sistemas CRISPR-Cas9 funcionan mediante la creación de roturas en la doble cadena de ADN en las regiones del genoma seleccionadas para su edición o supresión. Pero en este caso existe el riesgo de que se puedan derivar nuevas mutaciones, un problema que ahora se ha subsanado. «Existe una creciente preocupación por las mutaciones no deseadas generadas por roturas en la doble cadena a través de esta tecnología. Ahora hemos podido dar una solución a esta preocupación», explica Juan Carlos Izpisúa Belmonte, que también participó en el reciente estudio en el que se había probado que era posible corregir en el propio embrión defectos genéticos causantes de enfermedades raras.
«Lo que hacemos -añade- es eliminar la capacidad de cortar el ADN que tiene la enzima CRISPR, quedándole solo la capacidad de unirse a este». Los datos preliminares revelan que la nueva técnica es segura y que no produce mutaciones genéticas inesperadas. La tecnología, de esta forma, también abre la puerta para tratar en el futuro enfermedades como el alzhéimer o el párkinson o para poder rejuvenecer órganos.