A hemofilia e o fármaco máis caro do mundo: 3,5 millóns de euros
OPINIÓN
Hai uns días celebrouse o Día Internacional da Hemofilia, unha enfermidade grave debida á falta dun dos factores da coagulación do plasma sanguíneo. Este defecto fai que calquera golpe ou ferida pode ocasionar perigosas hemorraxias internas ou externas.
A enfermidade ten dúas variantes (A e B), e é un trastorno xenético que radica no cromosoma X (como o daltonismo, que impide percibir ben as cores). As mulleres portan dous X, polo que non soen padecer —pero si transmitir— a enfermidade; en cambio os homes, que teñen un só X (o outro é Y), si poden padecer a enfermidade. É unha patoloxía rara: só afecta a un de cada 10.000 nacidos. En España padécena 2.500 persoas, delas 335 coa forma B.
É unha enfermidade con certo glamur, pois a raíña Victoria I de Inglaterra transmitiu a enfermidade aos seus descendentes, presentes nas casas reais de media Europa, como resultado da endogamia habitual nelas. O caso máis famoso foi o do zarevich Alexei, fillo da zarina Alejandra e o zar Nicolás II, que gobernou Rusia ata que a Revolución Rusa eliminou o imperio centenario dos Romanov. A propia casa real española viuse afectada pola hemofilia, transmitida aos fillos de Alfonso XIII pola súa esposa, Victoria Eugenia de Battenberg, neta da citada Victoria I. Grazas a iso don Juan (avó do actual Felipe VI) foi nomeado herdeiro, pura carambola pois era o quinto dos fillos.
A mediados do século XX apareceron os tratamentos con derivados sanguíneos, que causaron grande mortalidade nos enfermos nos anos 80 e 90 debido á sida. Despois descubriríanse outros tratamentos, que deben administrarse de por vida.
A finais de 2022 a FDA, a axencia de EE.UU. aprobou Hemgenix, unha innovadora terapia xénica para a hemofilia B, a variante máis grave; é do laboratorio CSL-Behring, que fixou para EE.UU o prezo (que alí é libre) de 3,5 millóns de dólares para unha soa dose, un prezo estratosférico, o máis caro do mundo para un fármaco ata hoxe.
Aprobada en febreiro deste ano pola EMA, a axencia europea, o dilema está servido. Se ben ninguén nega a utilidade da medicina, que podería curar de por vida a hemofilia B a algúns enfermos... deben pagar os sistemas públicos (ou privados) de saúde esta carísima medicina? Cal vai ser o límite de prezo dun fármaco? Son sostibles os sistemas de saúde con estes prezos hípercaros?