Galicia se suma a un proyecto europeo para transportar a la célula material que corrige los genes defectuosos
CIENCIA
El CIQUS de la Universidade de Santiago ha sido seleccionado para participar en el proyecto europeo Endoscape
31 ene 2019 . Actualizado a las 05:00 h.Reparar un gen defectuoso para curar una enfermedad. En esencia esta es la base de la terapia genética, una técnica que hace años se anunció como una de las grandes esperanzas de la medicina, pero que no acaba de despegar. No lo hace porque para transportar el material genético correcto al interior de la célula, donde realiza su función reparadora, es necesaria la utilización de virus modificados, lo que puede plantear problemas de seguridad. Pero más que este obstáculo el principal freno radica en el hecho de que el diseño y fabricación de estos virus es extremadamente costoso, y más si se quieren replicar en un gran número de pacientes. Los científicos hace ya tiempo que buscan otras alternativas más baratas y fiables, una carrera a la que ahora se ha incorporado un grupo del CIQUS de la Universidade de Santiago liderado por Eduardo Fernández Megía. El equipo ha sido seleccionado para participar en el proyecto europeo Endoscape, financiado con cerca de siete millones de euros a través del programa Horizonte 2020 de la Comisión Europea.
El objetivo, en este caso, ya no es diseñar solo nuevos compuestos naturales, en sustitución de los virus, que transporten los ácidos nucleicos ?ADN y ARN? al interior de la célula de forma segura y eficaz, sino de conseguir también superar otro de los obstáculos que existen en la actualidad: evitar que acaben retenidos en el endosoma, un orgánulo, para que sirvan de alimento a la propia célula sin que se libere su efecto terapéutico.
El gran reto
«Este es el gran reto que tenemos en la actualidad, por lo que aprovecharemos las capacidades de los nuevos compuestos, que ya tenemos y que han funcionado en vivo, para favorecer la salida de los ácidos nucleicos del endosoma y que progresen al limosoma. Esta es la clave del proyecto», explica Eduardo Fernández. O, lo que es lo mismo, transportar los ácidos nucleicos y las proteínas indicadas en cada caso justo en el lugar donde muestran actividad para reparar los genes.
La iniciativa, que está liderada por la Charité-Universitätsmedizin de Berlín, propone una nueva estrategia basada en el uso de compuestos naturales extraídos de plantas, de los que se sabe que facilitan el transporte de macromoléculas al citoplasma de las células y cuya actividad ha sido demostrada en estudios preliminares in vivo.
Los investigadores tienen por delante a partir de ahora cuatro años de trabajo para explorar la viabilidad de una tecnología que, de tener éxito, abrirá definitivamente las puertas de la terapia génica a gran escala, lo que beneficiará a millones de pacientes en todo el mundo afectados por un amplio rango de enfermedades de distinto tipo.
«El gran problema que tenemos ahora no es solo de seguridad, sino que el uso de virus es algo muy costoso, por lo que no podrían ser tratados todos los pacientes que lo necesiten», destaca Eduardo Fernández Megía, cuyo equipo será el responsable de diseñar, así como de ejecutar, la estrategia de bioconjugación entre los distintos componentes que conforman la nanomedicina.
La tecnología no viral denominada Endoscape, que es la que se ensayará en el proyecto europeo, se propone incrementar la eficacia terapéutica de los ácidos nucleicos, reduciendo así los costes y mejorando la salud de los pacientes, a la vez que pretende fortalecer la competitividad europeo en este campo científico.