Dos personas afectadas de lipodistrofia familiar, un mal raro que altera la concentración de grasa en el organismo y provoca acumulación o ausencia de la misma en las zonas que ataca, han iniciado en el Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS) un nuevo tratamiento, que se utiliza por vez primera en España de forma reglamentada, afirma David Araúxo, especialista de Endocrinología que se ocupa de esta dolencia.
El medicamento, inyectable, administra a los pacientes leptina recombinante humana, una hormona que en parte de los enfermos presenta concentraciones bajas en plasma. Se fabrica por ingeniería genética y, según los resultados conocidos de su aplicación, mejora complicaciones graves, como la diabetes, los triglicéridos, o reduce el tamaño del hígado en personas en quienes se desarrolla hepatomegalia a causa del mal.
David Araúxo explica que se trata de un medicamento de uso compasivo. Lo suministra, gratis, una empresa de California. Los trámites para utilizarlo en Santiago comenzaron en carnavales del 2009 y fructifican al cabo de un año, pues son complejos: se necesita autorización del Ministerio de Sanidad y del Servizo Galego de Saúde, además de conseguir que la empresa norteamericana admita proveerlo, pues no cobra ni al paciente ni al sistema sanitario.
Los dos enfermos en quienes ya se ha iniciado el tratamiento se evaluarán a los seis meses para verificar su evolución. Ahora se estudia incorporar una tercera persona, en quien se ultima la valoración. «Non todos os doentes con lipodistrofia familiar son candidatos a este tratamento. Teñen que responder a uns criterios moi concretos e que, pola súa situación, non haxa outros tratamentos efectivos para eles. Porque para a gran maioría existen outras posibilidades terapéuticas», explica Araúxo.
Este fármaco no está autorizado por la FAD ni por la EMEA, las agencias del medicamento de Estados Unidos y Europa «e só se contempla o seu uso compasivo».
Medicamento huérfano
En el futuro puede tener otra utilidad, como usarse para tratar la obesidad en combinación con otro fármaco, pero esa posibilidad aún no está aprobada y se encuentra en fase de ensayo clínico, indica Araúxo. Para la lipodistrofia familiar no se hizo ensayo clínico alguno, ni se prevé. Su principal obstáculo es el escaso número de personas afectadas, pues las variantes conocidas de esta enfermedad oscilan entre un caso por cada 200.000 a un caso por cada 1,5 millones de personas, unas cifras muy escasas. La falta de mercado es lo que hace que se le conozca también como un «medicamento huérfano». Ante ese mercado problemático es difícil que un laboratorio decida promocionar su comercialización, agrega Araúxo.
De la experiencia de utilizarlo con afectados de lipodistrofia familiar se concluye que resulta incómodo, porque hay que inyectarlo; pero se tolera bien; es muy efectivo, aunque exclusivamente para el control de la diabetes y los lípidos, no para otros aspectos del mal.