El CHUS aplica por primera vez en el mundo una terapia para un mal raro

SANTIAGO

Daniel, el niño que ha recibido las primeras dosis, empieza a notar mejoría, según su madre. El hospital compostelano destaca que es una prueba de que realiza «a investigación máis punteira»

19 jul 2016 . Actualizado a las 18:43 h.

Daniel, un niño de 9 años afectado de Mucopolisacaridosis tipo III B, enfermedad también conocida como Síndrome de Sanfilippo B, se trata por primera vez en el mundo con una nueva terapia enzimática sustitutiva desarrollada por el laboratorio BioMarin en el Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS), según confirma la gerencia del área sanitaria compostelana. Con posterioridad este tratamiento se aplicó en otros dos casos, en dos países diferentes, Esta dolencia es rara, pues afecta a uno de cada 200.000 nacimientos. Cristina, la madre de Daniel, afirma que tras ocho infusiones a dosis muy bajas notan una mejoría en la capacidad de atención y motricidad del niño, quien «diminuiu a súa restricción articular e agora é bastante máis áxil, polo que esperamos que esta evolución continúa a medida que continúe siga o tratamento e aumenten as doses». La terapia la administra, como ensayo clínico, la Unidade de Diagnóstico e Tratamento de Enfermidades Metabólicas, en el Hospital Clínico.

María Luz Couce, quien con María José de Castro fueron las doctoras que lideraron este tratamiento, manifiesta que «somos os primeiros a nivel mundial, e iso supón o recoñecemento de que España tamén está preparada para a investigación máis punteira». Explica que, hasta ahora, el único tratamiento existente para este mal es solo paliativo de los síntomas que surgen. Se prevé que este ensayo clínico dure unos dos años. Si se confirma la eficacia de esta terapia novedosa e la apruebas las agencias europeas y española, se podrá seguir administrando, indica.

El CHUS destaca que «coa aplicación desta nova terapia enzimática sustitutiva, que se administra a nivel cerebral reemplazando a enzima deficiente, perséguese mellorar o prognóstico dos pacientes con MPS IIIB».

El gerente del área sanitaria de Santiago, Luis Verde, resalta asimismo que «o feito de levar a cabo a primeira infusión deste ensaio clínico a nivel mundial confirma o compromiso coa investigación clínica e a mellora da calidade asistencial».