CIENCIAAplican por primera vez terapia genética en animales

Científicos estadounidenses han aplicado por primera vez terapia genética en animales con una enfermedad que afecta a varios órganos y los resultados que se obtengan podrían beneficiar a personas con problemas similares.

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La investigación, realizada por médicos de la Escuela de Medicina Veterinaria de la Universidad de Pensilvania y la Escuela de Medicina Washington, en San Luis (Missouri), incluyó a perros con una deficiencia enzimática que provoca empañamiento de la córnea, enfermedades cardíacas y anormalidades óseas a los seis meses del nacimiento.

El estudio, publicado hoy en el sitio en internet de la revista Proceedings of the National Academy of Sciences, indica que los perros tratados con una terapia genética hepática mantuvieron una capacidad casi normal de movimiento durante once meses.

Además, el experimento, dirigido por Mark E. Haskins, de la Universidad de Pensilvania, y Katherine Parker Ponder, de la Universidad de Washington, mostró muy pocos indicios de los otros trastornos de debilitamiento que acompañan a la enfermedad, señalaron los científicos.

La terapia genética se aplicó a siete perros que sufrían mucopolisacaridosis VII (MPS VII), un trastorno en el que se registra una deficiencia del enzima beta-glucuronidasa.

En las pruebas, cachorros de dos o tres días nacidos con MPS VII recibieron inyecciones de un vector retroviral con beta glucoronidasa canina.

Poco tiempo después de ser administradas las inyecciones, se comprobó que el crecimiento hepático permitía la secreción continua del enzima en el torrente sanguíneo.

Ese enzima tuvo un funcionamiento normal durante catorce meses del tratamiento y, al contrario de otros perros que sufrían MPS VII, los animales que recibieron la inyección recuperaron un 90 por ciento de su peso y no sufrieron efectos secundarios normalmente vinculados a este tipo de enfermedades.

"Aunque la terapia genética ya ha sido utilizada en perros, esta es la primera vez que se aplica para el tratamiento de un trastorno que afecta a varios órganos del cuerpo", dijo Haskins, profesor de patología y genética médica de la Universidad de Pensilvania.

"Las aplicaciones previas de la terapia genética en perros han sido dirigidas a problemas que afectan una sola función del cuerpo, como la visión o la capacidad de coagulación. Como muchas enfermedades que podríamos tratar mediante terapia genética, ésta tiene efectos complejos y multisistémicos", dijo.

"En teoría, esto podría aplicarse a otras enfermedades similares, con la excepción de las que afectan al sistema nervioso central", dijo Ponder, profesor auxiliar de medicina, bioquímica y biofísica de la Universidad de Washington.

"Tenemos la esperanza de que también se pueda aplicar al tratamiento de la hemofilia", señaló.

El MPS afecta a uno de cada 27.000 nacimientos en seres humanos, y sus síntomas incluyen bajo crecimiento, problemas de movilidad, deformaciones faciales, empañamiento de la córnea y anormalidades cardíacas y hepáticas. La mayoría de sus pacientes muere en la infancia.

Las enfermedades como el MPS VII se pueden tratar con una terapia de sustitución enzimática, pero esto requiere inyecciones intravenosas y es sumamente cara.

Otra opción es el trasplante de médula ósea, pero es arriesgada y existen muchas dificultades para encontrar donantes compatibles.

"La investigación proporcionará un nuevo enfoque para el tratamiento de personas afectadas por estos terribles trastornos", dijo Barbara Wedehase, directora ejecutiva de la Sociedad Nacional del MPS, una organización formada por padres de hijos que sufren MPS.